woluował w kierunku specjalności w dużej mierze terapeutycznej, a zatem takiej, która dysponuje szerokimi i skutecznymi możliwościami pomocy chorym. Nowe terapie w neurologii (definiowane jako takie, które do praktyki klinicznej weszły stosunkowo niedawno bądź są na ostatnich etapach badań klinicznych) stanowią temat znacznie przekraczający planowaną objętość tego artykułu. Wobec tego, kierując się kluczem epidemiologii (choroby częste i często prowadzące do poważnych następstw) i dynamiką postępu możliwości terapeutycznych, do dyskusji wybrałem tu dwa zagadnienia: udary mózgu i stwardnienie rozsiane.

Udary mózgu są najważniejszą (najczęstszą) przyczyną trwałej złożonej niepełnosprawności osób dorosłych na świecie, co poza zdrowotnymi, implikuje poważne skutki społeczne i ekonomiczne. Nadto, stanowią udary trzecią najczęstszą przyczynę zgonów na świecie. Takie statystyki implikują to, że każdy, nawet niewielki krok pozwalający poprawić rokowanie w tej chorobie generuje duży efekt populacyjny. Zdecydowana większość, ponad 80% udarów, spowodowana jest niedrożnością lub krytycznym zwężeniem naczynia doprowadzającego krew do określonej części mózgu - nazywamy je udarami niedokrwiennymi (pojęcie bliźniacze do zawału mózgu, ale nie tożsame). Dyskutowane poniżej techniki terapeutyczne odnosić się będą tylko do nich.

Po utworzeniu sieci oddziałów udarowych (wyszkolony personel i specjalistyczny sprzęt ukierunkowane na zabezpieczenie wszelkich problemów klinicznych pojawiających się u pacjentów we wczesnej fazie choroby plus wczesna rehabilitacja) i szerokim wdrożeniu terapii trombolitycznej (podaż leku, który ma doprowadzić do destrukcji – „rozpuszczenia” materiału zakrzepowo-zatorowego, który uniemożliwia przepływ krwi) stawiamy w tych latach, zarówno w Polsce, jak i na świecie – trzeci krok milowy w leczeniu tej choroby, jakim jest wprowadzanie i zapewnienie powszechnego dostępu do tzw. trombektomii mechanicznej. Trombektomia to – proste w założeniu i postulowane od bardzo dawna – usuwanie materiału zakrzepowo-zatorowego przy pomocy zestawu cewników wprowadzanych do wnętrza tętnic, które jednak usankcjonowane zostało odpowiednimi danymi naukowymi dopiero na przełomie 2014 i 2015 (otrzymaliśmy dowody, że korzyści z wprowadzenia takiej terapii znacznie przewyższają straty). Chociaż do nowej terapii kwalifikuje się niewielki odsetek pacjentów z ostrymi udarami niedokrwiennymi mózgu, szacunki wskazują, że gdyby zapewnić powszechny dostęp do tej metody w Polsce (co mimo niewielkiej liczby ośrodków prowadzących taką terapię jest możliwe, np. z zastosowaniem narzędzi informatycznych – telemedycyny), każdego roku można by uratować od ciężkiej niesprawności i trwałej zależności od opieki osób drugich dodatkowo (czyli ponad to co uzyskujemy metodami stosowanymi dotychczas) 750-1000 osób. NFZ deklaruje rychłe rozwiązania systemowe w postaci programu, ale nie czekając na nie, już teraz kilka ośrodków w Polsce, w tym prowadzony przez autora, oferuje całodobowy dostęp do metody.

Zakres uszkodzenia mózgu w ostrym udarze niedokrwiennym nie zależy tylko od stopnia i obszaru niedokrwienia, ale także od szeregu innych mechanizmów, w tym uwarunkowanych genetycznie, związanych najczęściej z efektami na poziomie komórkowym. Wobec tego oprócz metod w rozumieniu patofizjologicznym prostych, jak rzeczona trombektomia, od lat poszukuje się technik tzw. neuroprotekcyjnych, które podane pacjentom odpowiednio wcześnie ograniczyły by strefę uszkodzenia mózgu i tym samym deficytu neurologicznego. Przez wiele lat, zastępy zespołów badawczych na świecie zaproponowały tu setki punktów uchwytu i możliwych terapii, np. blokowanie receptorów NMDA lub wapniowych , hamowanie działania tzw. wolnych rodników, blokowanie tzw. białek adhezyjnych międzykomórkowych, stabilizacja błon komórkowych. Chociaż szereg spośród nich okazało się skutecznych na modelach zwierzęcych, to już niewiele przeszło pozytywnie weryfikację w poszczególnych fazach badań klinicznych, a żadna nie uzyskała dostatecznych dowodów naukowych by móc wprowadzić ją do standardów postępowania. Jedną z najbardziej obiecujących pozostaje metoda niefarmakologiczna – hipotermia terapeutyczna, której celem jest obniżenie temperatury mózgu do określonej wartości, co wiąże się z multimodalnym efektem patofizjologicznym (paneuropejskie badanie trzeciej fazy w toku).

Nawet w przypadku skutecznego zastosowania wymienionych technik terapeutycznych, sytuacja, w której pacjent wychodzi z udaru mózgu bez żadnego deficytu nie jest niestety częsta. Wobec tego, od wielu lat prowadzi się badania nad terapiami, które miałyby skutkować odzyskaniem utraconych funkcji neurologicznych (mowa o potencjalnych terapiach innych niż szeroko pojęta rehabilitacja, której skuteczność znana jest od dawna, także w deficytach neuropsychologicznych), np. podażą komórek macierzystych rożnego pochodzenia, o różnym stopniu dojrzałości i zróżnicowania. Jak do tej pory, nie dostarczono dowodów medycznych, które upoważniałyby do uznania żadnej z takim przesłaniem badanych metod za wystarczająco skuteczną do włączenia w standard postępowania.